Ionis Pharmaceuticals (IONS) 股票：因三期心脏试验未达目标，股价暴跌

TLDR

• Eplontersen 今日未能达到关键3期心脏试验目标，Ionis股价暴跌

• ATTR-CM研究未能达到主要3期疗效目标，IONS盘前交易大跌

  

• Eplontersen显示出亚组信号，但未能证明在研究中具有广泛的试验益处

• 稳定剂的使用影响了Ionis-AstraZeneca心脏研究数据中的治疗效果

• Ionis和AstraZeneca将于8月在ESC上展示完整的CARDIO-TTRansform数据

Ionis Pharmaceuticals (IONS) 的关键3期心脏病试验未能达到主要目标后，其股价大幅下跌。该股收盘下跌2.17%，报84.46美元，随后在盘前交易中下跌20.38%至67.25美元。由于该试验在主要的心脏相关淀粉样变性人群中测试了eplontersen，这一挫折打击了市场情绪。

Ionis Pharmaceuticals, Inc., IONS

试验受挫后Ionis Pharmaceuticals股价下跌

Ionis和AstraZeneca报告称，CARDIO-TTRansform试验未能达到其主要疗效终点。该试验在转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病患者中测试了eplontersen与安慰剂的对比。主要终点追踪了截至第140周的心血管死亡和复发性心血管临床事件。

两家公司表示，eplontersen在整个患者群体中并未提供统计学上显著的益处。标准护理也影响了结果，因为许多患者已经使用了稳定剂疗法。因此，在更广泛的试验人群中，eplontersen的附加效果显得有限。

Ionis Pharmaceuticals (IONS) 股价对主要终点失败迅速做出反应。盘前暴跌显示市场对该疗法在ATTR-CM领域的商业化路径感到担忧。然而，两家公司表示，几项次要、影像学和生物标志物结果有利于eplontersen。

Eplontersen在ATTR-CM研究中显示混合结果

试验在使用eplontersen但未接受稳定剂疗法的患者中显示出不同的信号。在该亚组中，eplontersen显示出名义上显著的风险比为0.71。尽管如此，基线时使用稳定剂的患者未显示出治疗效果。

Eplontersen产生了大幅且持续的转甲状腺素蛋白减少。这一结果符合RNA靶向沉默药物的预期特征。两家公司还报告了与早期eplontersen数据一致的良好安全性特征。

CARDIO-TTRansform在20个国家的130个站点招募了1,432名成年人。该研究包括野生型或遗传性ATTR-CM患者。参与者每四周通过皮下注射接受45 mg eplontersen或安慰剂。

Ionis和AstraZeneca计划进一步审查数据

ATTR-CM导致错误折叠的转甲状腺素蛋白在心脏中积聚。随着时间的推移，这种积聚会破坏心脏结构并削弱正常的泵血功能。患者经常面临呼吸短促、肿胀、虚弱、头晕、心悸和疲劳等问题。

这种疾病可能源于遗传突变或随年龄增长而发展。Ionis表示，该试验反映了随着稳定剂使用增加而不断变化的治疗格局。这一背景可能有助于解释整体研究人群中较弱的结果。

Ionis和AstraZeneca将继续审查完整的CARDIO-TTRansform数据集。两家公司计划在2026年8月的欧洲心脏病学会大会上分享结果。与此同时，Ionis表示其更广泛的产品管线和已上市药物仍是其长期计划的核心。

文章“Ionis Pharmaceuticals (IONS) 股票：因3期心脏试验未达目标而股价暴跌”首次发表于CoinCentral。